Esta ferramenta inovadora de DNA pode eliminar doenças genéticas

A ferramenta de edição de DNA revelada hoje pelos pesquisadores poderia “consertar” a grande maioria das doenças genéticas conhecidas. De acordo com o texto de pesquisa publicado hoje, o sistema de “edição Prime” poderia “corrigir cerca de 89% das variantes genéticas humanas patogênicas conhecidas”. Isso significa que as bactérias, vírus e outros microrganismos causadores de doenças genéticas mais visíveis poderiam potencialmente ser substituídos por alternativas não prejudiciais no corpo humano.

O estudo de que falamos hoje foi conduzido por uma equipe do Broad Institute of MIT e Harvard. Eles criaram um novo método de edição de genoma que, segundo eles, é versátil e extremamente preciso. Eles criaram uma única máquina que usa um CRISPR-Cas9 fundido a uma transcriptase reversa projetada, programada com um RNA de guia de edição principal (pegRNA), para especificar um site de destino e codificar a edição necessária.

De acordo com o trabalho de pesquisa publicado esta semana por cientistas e pesquisadores, eles tiveram bastante sucesso nos testes iniciais. Como eles escreveram, eles “realizaram mais de 175 edições em células humanas, incluindo inserções direcionadas, deleções e todos os 12 tipos de mutação pontual sem exigir quebras de fita dupla ou modelos de DNA de doadores”.

Eles mostraram quatro linhas celulares humanas e neurônios corticais primários de ratos pós-mitóticos “suportam a edição principal com diferentes eficiências”. “Não temos conhecimento de outra tecnologia de edição em células de mamíferos que ofereça esse nível de versatilidade e precisão com tão poucos subprodutos”, disse um comunicado sobre a pesquisa de vários líderes associados, como o pesquisador David Liu.

“A versatilidade da edição principal tornou-se evidente à medida que desenvolvemos essa tecnologia”, disse o primeiro autor da pesquisa, Andrew Anzalone. “O fato de podermos copiar diretamente novas informações genéticas para um site de destino foi uma revelação. Nós estávamos realmente empolgados. ”

Para obter mais informações sobre esse assunto, dê uma olhada no artigo de pesquisa “Pesquisa e substituição de genoma, sem quebras de fita dupla ou DNA de doadores”. Este artigo foi publicado na Nature em 21 de outubro de 2019. Este artigo foi de autoria de Andrew V. Anzalone, Peyton B. Randolph, Jessie R. Davis, Alexander A. Sousa, Alexander A. Sousa, Luke W. Koblan, Jonathan M. Levy, Peter J. Chen, Christopher Christopher, Gregory A. Newby, Aditya Raguram e David R. Liu, e podem ser encontrados com o código DOI: 10.1038 / s41586-019-1711-4 a partir desta tarde.