Harvard diz que genes de células-tronco podem ser editados em sistemas vivos

Pesquisadores da Universidade de Harvard mostraram que os sistemas de edição de genes podem ser entregues diretamente no local onde as células vivem, em vez de serem usados ​​em uma placa de Petri. Os pesquisadores acreditam que os resultados têm implicações significativas na pesquisa biotecnológica e no desenvolvimento de tratamentos para doenças genéticas. A pesquisadora Amy Wagers diz que, para corrigir mutações genéticas causadoras de doenças, as células-tronco relevantes devem ser alteradas.

Se essas células não forem alteradas, quaisquer correções feitas em outras células serão substituídas por células doentes. A fixação das células-tronco causa a replicação de células saudáveis ​​que eventualmente substituirão as células doentes. No momento, as células-tronco precisam ser extraídas, mantidas vivas, geneticamente alteradas e depois recolocadas no corpo da pessoa.

Esse processo é perturbador para as células e elas podem ser rejeitadas ou deixar de enxertar novamente na pessoa. Ela diz que fazer alterações sem precisar remover as células preservaria as interações reguladoras das células. A equipe de apostas usou um vírus adeno-associado (AAV) que infecta células humanas e camundongas, mas não causa doenças, como veículo de transporte.

A equipe projetou a carga de edição de genes empacotada no AAV que seria entregue em vários tipos diferentes de células-tronco da pele, sangue e músculo, bem como células progenitoras. Para verificar o funcionamento de suas células, a equipe usou ratos e ativou um gene “repórter” usando seu método que torna as células brilhantes, vermelhas fluorescentes quando o gene repórter é ativado.

A equipe descobriu que o novo método é até 60% eficaz, com até 60% das células-tronco ficando vermelhas no músculo esquelético. Até 27% das células que produzem diferentes tipos de pele ficaram vermelhas e até 38% das células-tronco na medula óssea ficaram vermelhas. A equipe observa que mesmo uma única célula-tronco saudável pode ser suficiente para impedir um defeito.